반응형 희귀 신장질환 치료제1 희귀 신장질환 치료제, 왜 빨리 쓸 수 없을까?사전심사 규제 논의와 환자의 생명권 2025년 5월 8일, 국민권익위원회는 희귀 신장질환 치료제에 대한 사전심사 규제가 환자의 생명을 위협하고 있다는 문제의식을 바탕으로, 제도 개선 논의에 착수했다고 밝혔습니다.문제가 된 사례는 바로 비정형 용혈성 요독증후군(aHUS)입니다. 이는 자가면역 반응으로 인해 혈관 내 미세혈전이 발생해 주로 신장에 치명적인 손상을 주는 희귀 질환입니다. 치료가 48~72시간 이내에 이뤄지지 않으면 말기 신부전이나 사망에 이를 수 있어 치료의 '골든타임'이 생명을 결정짓습니다.에쿨리주맙(Eculizumab), 유일한 치료제aHUS 환자에게 생명을 살릴 수 있는 유일한 약물은 에쿨리주맙입니다. 그러나 현재 한국에서는 이 약물이 사전심사 대상 약물로 분류돼 있어, 실제 투약 전 심사 승인을 거쳐야만 사용할 수 있습니.. 2025. 5. 8. 이전 1 다음 반응형
